Un rapport de l’Organisation mondiale de la santé (OMS), publié le 7 novembre, s’alarme des lacunes de la recherche et du développement pour traiter les maladies tropicales négligées (MTN) chez les enfants. « Ces maladies sont généralement négligées, et les enfants sont encore plus touchés par ce manque d’investissement »Martina Penazzato avance, co-auteur du rapport et directeur technique du Global Accelerator for Pediatric Formulations Network (GAP-f), un réseau d’organisations non gouvernementales (ONG) et d’instituts de recherche, coordonné par l’OMS, qui vise à accélérer le développement de traitements pour les enfants. Une étude scientifique alertait déjà en 2019 : moins de la moitié des médicaments disponibles contre les MTN disposaient alors d’une autorisation et d’une information pour un usage pédiatrique.
Les MTN touchent les populations pauvres, principalement en Afrique, mais aussi en Asie et en Amérique latine. L’OMS en recense 21. Certaines touchent particulièrement les enfants. Ces dernières représentent par exemple la moitié des cas de leishmaniose viscérale, une maladie parasitaire transmise par de petits insectes, les phlébotomes, mortelle si elle n’est pas traitée.
L’OMS a identifié, pour la première fois en 2023, sept médicaments pédiatriques dont le développement est prioritaire pour cinq MTN : la bilharziose, la trypanosomiase africaine, la gale, l’onchocercose ou « cécité des rivières », et la leishmaniose viscérale.
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Pour l’industrie pharmaceutique, l’intérêt commercial du développement de médicaments pédiatriques contre les MTN est faible. La proportion d’enfants touchés est parfois inconnue, car ils sont moins bien diagnostiqués que les adultes. Et les petits patients peuvent se retrouver dispersés dans différents pays. « Les essais cliniques sur les enfants coûtent plus cher car il faut souvent faire plusieurs groupes d’âges différents »ajoute Michelle Childs, chargée de plaidoyer pour l’Initiative sur les médicaments contre les maladies négligées (DNDi).
L’amertume doit être réduite
Des ONG comme DNDi, basée en Suisse, ou Medicines Development for Global Health, en Australie, prennent le relais. « Ils mènent souvent des recherches que les constructeurs ne font pas »observe Martina Penazzato. « Les enfants ne sont pas de petits adultes. La façon dont leur corps métabolise les traitements est différente. »explique Michelle Childs.
« Un médicament ne doit pas seulement être sûr et efficace. Dans le cas des enfants, il doit également être facile à administrer. »se souvient Martina Penazzato. Selon le rapport, 70 % des médicaments indiqués pour les MTN, inclus dans la liste OMS des médicaments essentiels pour les enfants, ne sont pas disponibles dans des formulations adaptées. Les comprimés sont plus faciles à transporter que les sirops et tolèrent mieux les températures tropicales. Mais les plus petits ne peuvent pas les avaler.
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