La médecine personnalisée est prometteuse, mais ses défis, notamment son coût, sont nombreux

La médecine personnalisée est définie comme un traitement adapté à un ou quelques patients atteints de maladies potentiellement mortelles, par exemple un cancer qui ne répond plus à la chimiothérapie ou une infection résistante à plusieurs antibiotiques.

Bien que la médecine personnalisée soit prometteuse, elle demande beaucoup de travail et est coûteuse, et les procédures d’approbation réglementaire et de remboursement sont complexes. En effet, le développement des essais cliniques est limité par le petit nombre de patients éligibles.

En nous appuyant sur des exemples récents de thérapie par les lymphocytes T à récepteurs d’antigènes chimériques (CAR-T) pour les cancers récurrents et de phagothérapie pour les infections bactériennes résistantes aux antibiotiques, nous illustrerons comment les Canadiens pourraient bénéficier de ces solutions. personnalisé.

Les défis consistent notamment à garantir un accès équitable et à déterminer qui doit couvrir le coût de ces avancées médicales importantes.

Thérapie CAR-T pour les cancers récurrents après chimiothérapie

La thérapie CAR-T a été approuvée pour la première fois en 2017. Dans ce traitement, les globules blancs du patient sont collectés et modifiés en laboratoire pour mieux identifier et détruire la tumeur spécifique. Les cellules modifiées sont ensuite réinjectées au patient, où elles attaquent le cancer.

La thérapie CAR-T est très prometteuse pour certains types de leucémies ou de lymphomes avancés. De nombreux patients obtiennent une rémission après le traitement, et certains parviennent même à une guérison à long terme.

Par exemple, la première thérapie CAR-T a déjà obtenu une rémission de plus de 80 % trois mois après le traitement et de 62 % deux ans plus tard. Emily Whitehead, la première patiente pédiatrique à recevoir des cellules CAR-T, ne présente toujours aucun signe de cancer, 12 ans après son traitement en 2012, alors que son espérance de vie avant le traitement n’était que de quelques semaines.

Phagothérapie contre les superbactéries résistantes aux antibiotiques

Un autre traitement adapté au patient repose sur l’utilisation de phages, ces virus qui tuent les bactéries, mais qui sont inoffensifs pour l’homme et les animaux. Ils ont été découverts il y a plus d’un siècle par le microbiologiste canadien-français Félix d’Hérelle ; Il était utilisé pour traiter les infections avant la découverte des antibiotiques.

Avec l’augmentation des taux de résistance aux antibiotiques dans le monde entier, les gens se tournent à nouveau vers les phages pour traiter les infections à « superbactéries » autrement incurables.

Les phages sont capricieux, il est donc nécessaire de les associer à des proies qu’ils peuvent reconnaître parmi les bactéries à l’origine de l’infection. Plusieurs types de phages sont généralement combinés dans un « cocktail », pour réduire le risque que les bactéries échappent à leur détection.

En 2023, le premier essai canadien moderne de phagothérapie pour traiter une infection urinaire résistante aux médicaments s’est avéré un succès. Le patient avait déjà perdu un rein à cause de cette infection, que les antibiotiques seuls ne pouvaient guérir.

Dans un autre exemple récent, un homme souffrant d’une infection complexe de sa hanche artificielle a été traité avec succès par phagothérapie.

De nombreux problèmes

La médecine personnalisée coûte cher. Ceci s’explique en partie par la complexité inhérente à la conception de thérapies adaptées et par les contraintes liées à l’individualisation qui restreignent la possibilité de réaliser des économies d’échelle susceptibles de faire baisser les coûts. Les méthodes de production pourraient être standardisées dans une certaine mesure, mais il y aura toujours des caractéristiques propres à chaque patient.

Par exemple, bien que les phages soient abondants et faciles à trouver dans la nature, faire correspondre les bons phages à la superbactérie d’un patient nécessite beaucoup de temps et d’efforts. Peu de fabricants sont capables de préparer des cocktails de phages de qualité clinique dans un délai très court si les traitements antibiotiques conventionnels échouent.

Dans le cas de la thérapie CAR-T, les cellules du patient doivent être prélevées et modifiées pour cibler leur tumeur spécifique. Ce processus nécessite un contrôle qualité rigoureux, une formation et un équipement avancés, et une seule perfusion peut coûter plus de 350 000 dollars américains. Les dépenses avant et après le traitement peuvent porter le prix réel à plus d’un million de dollars. Ce prix élevé fait peser une lourde charge sur le système de santé et constitue un obstacle majeur à l’accès aux soins.

De nouvelles méthodes de fabrication

Afin de réduire les coûts associés à la production par des tiers à l’étranger, des chercheurs canadiens ont commencé à tester de nouvelles méthodes de fabrication de thérapies CAR-T directement dans les établissements universitaires canadiens.

L’approche réglementaire normalisée de Santé Canada en matière de médicaments a été conçue pour l’approbation d’un seul traitement pour de nombreux patients, sur la base des données provenant d’essais cliniques à grande échelle. La médecine personnalisée, quant à elle, nécessite un nouveau modèle permettant d’approuver des traitements individualisés pour un groupe beaucoup plus restreint, voire pour une seule personne.

Les thérapies destinées à de petits groupes de patients peuvent être évaluées dans le cadre de la nouvelle procédure d’avis de conformité avec conditions (AC-C) de Santé Canada, qui permet aux traitements prometteurs de bénéficier d’un accès conditionnel au marché. L’autorisation complète à une date ultérieure dépend de la collecte de preuves cliniques supplémentaires.

Cette approche accélère le processus d’approbation afin que les Canadiens puissent accéder plus rapidement aux traitements contre les maladies potentiellement mortelles ou débilitantes. D’autres changements dans les processus réglementaires pourraient être nécessaires pour tenir compte de l’augmentation des médicaments personnalisés.

L’exemple de la Belgique

Une autre solution pour le Canada serait de suivre l’exemple de la Belgique, qui a décidé de pré-approuver une grande quantité de phages individuels, qui pourraient ensuite être combinés différemment pour chaque patient sans autre formalité réglementaire. La Belgique a récemment publié des données sur les 100 premiers cas, faisant état de taux de réussite élevés.

La petite taille des échantillons et le manque de standardisation de la médecine personnalisée peuvent compliquer les évaluations de ses effets économiques sur la santé sur lesquelles les gouvernements s’appuient traditionnellement pour prendre des décisions d’approbation et de remboursement.

Le Canada a commencé à optimiser les données et les preuves concrètes provenant des bases de données cliniques dans les cas où des essais à grande échelle ne sont pas réalisables. Ces informations comprennent des données sur les patients ou sur la prestation des soins de santé qui sont déjà collectées régulièrement à partir de diverses sources, notamment les dossiers de santé électroniques ou les technologies de santé numériques.

Stratégies pour améliorer l’accès

Il reste cependant des obstacles à surmonter dans la collecte et l’intégration de l’information dans nos différents systèmes de santé provinciaux. Le gouvernement canadien a récemment investi 20 millions de dollars pour améliorer la collecte et l’utilisation de preuves concrètes pour la prise de décision réglementaire dans le cadre d’une stratégie visant à améliorer l’accès aux médicaments pour les maladies rares, un autre exemple où le nombre de patients est faible, mais les effets de la maladie sont importants.

De nouvelles méthodes d’évaluation du rapport coût-efficacité de la médecine personnalisée seront également essentielles. Ces méthodes permettent de déterminer le coût d’un traitement en fonction de la prévalence de la maladie, de la précision des tests diagnostiques, de son efficacité, de la probabilité de complications, de la disponibilité de meilleures solutions thérapeutiques et du nombre d’années de vie ajusté en fonction de la qualité. de la vie. Avoir une idée plus claire du coût et de l’économie de la médecine personnalisée permettra de justifier plus facilement la nécessité d’utiliser des ressources de santé limitées.

La mise en œuvre d’un modèle de remboursement basé sur les résultats pourrait également résoudre les problèmes de coût, de remboursement et d’accès. Dans ce cas, les paiements ne seraient effectués que si le patient répond au traitement dans un certain délai. Les programmes d’aide aux patients contribueront également à compenser une partie des coûts. Ils sont parfois proposés par les sociétés pharmaceutiques pour fournir des médicaments sur ordonnance aux personnes éligibles à faible coût, voire gratuitement.

Avec l’émergence de nouvelles solutions pour un nombre croissant de pathologies, le domaine de la médecine personnalisée va continuer à se développer. Garantir un accès rapide et abordable à ces thérapies sera de la plus haute importance, compte tenu de leur coût élevé et de la petite population de patients. Pour y parvenir, la collaboration entre les sociétés pharmaceutiques, les agences gouvernementales, les compagnies d’assurance et les établissements de santé sera essentielle.