A défaut de guérison, peut-on apporter un soulagement supplémentaire à certains patients atteints de la maladie de Parkinson et les aider à retrouver leur autonomie ? C’est le défi qu’ont relevé les Professeurs Caroline Moreau et David Devos, respectivement neurologue et neurologue-pharmacologue au CHU-Université de Lille-Inserm. Leur nouveau traitement, qui administre directement de l’A-dopamine (dopamine dans un environnement sans oxygène) dans une zone spécifique du cerveau, la poche de liquide céphalo-rachidien proche du striatum, a déjà été testé sur douze patients à Lille – avec jusqu’à à trois ans plus tard pour les plus âgés – et a fait l’objet de plusieurs publications et communications scientifiques.
Finalistes du Prix de l’inventeur 2024 de l’Office européen des brevets qui sera décerné mardi 9 juillet, également co-fondateurs de la start-up InBrain Pharma, ces scientifiques cherchent désormais à financer l’essai clinique de phase 3 « afin d’obtenir une autorisation de mise sur le marché en Europe et aux Etats-Unis idéalement pour 2030 », ils expliquent.
Cette approche thérapeutique se veut complémentaire à ce qui existe actuellement. La maladie de Parkinson – caractérisée par une lenteur des mouvements, une rigidité musculaire et des tremblements au repos – est due à un déficit en dopamine dans certaines parties du cerveau. Cette découverte du médecin suédois Arvid Carlsson (prix Nobel en 2000) a permis le développement d’un traitement oral efficace, la L-dopa.
“Or, des milliers de patients à un stade avancé de la maladie ont échoué à ce traitement et se retrouvent, plusieurs heures par jour, incapables de faire quoi que ce soit”, explique David Devos. Ils sont soit sous-dosés, ce qui entraîne blocages, douleurs et anxiété, soit surdosés, ce qui déclenche des mouvements involontaires et une excitation sévères. Ce traitement leur est principalement destiné. » Les résultats des essais cliniques de phase 1 et 2, présenté en juillet 2023 le 6e Congrès mondial sur le Parkinson à Barcelone et en attente de publication, «montrer que cette approche réduit significativement ces épisodes extrêmes».
« Une nette amélioration dans mon quotidien »
C’est par exemple le cas de Christine, 67 ans, qui habite la région lilloise. Atteinte de la maladie de Parkinson diagnostiquée il y a une dizaine d’années, puis d’un cancer du sein aujourd’hui en rémission, elle fait partie des douze patientes qui ont pu bénéficier de l’appareil. “Je savais qu’il y avait des risques, car c’était un test, mais j’étais tout de suite partant”raconte ce patient dont le père, atteint de la même maladie, était soigné par le professeur Devos. « Je prends toujours mon traitement oral, mais dès que le système a été installé, j’ai ressenti une nette amélioration dans mon quotidien. Je peux éplucher des légumes, me retourner au lit le soir sans me sentir coincé, elle dit. Mon traitement est ajusté avec le neurologue et une infirmière vient chaque semaine à mon domicile pour me faire une petite injection de dopamine dans le ventre. » Christine ne se soucie donc de rien. La pompe (avec son sachet attenant de 20 millilitres d’A-dopamine) envoie le produit directement via un cathéter interne vers la zone appropriée du cerveau.
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