Résultats supplémentaires du garetosmab dans la FOP
Par rapport à un placebo, le garetosmab réduirait durablement non seulement la fréquence des crises de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) mais également leur gravité, leur durée médiane (15 versus 48 jours) et le besoin de corticoïdes (40 % versus 58 %). Ces résultats proviennent d’une nouvelle analyse des données de l’essai Lumina-1, publiée alors que l’évaluation du garetosmab se poursuit notamment en France avec l’essai de phase III Optima dont le recrutement est terminé. Pour rappel, ce candidat médicament bloque les voies de signalisation de l’activine A, anormalement activées dans la FOP.
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– Autres options de traitement pour la FOP
Injection sous-cutanée d’efgartigimod par rapport à la perfusion
L’essai Adapt-SC a inclus 110 adultes atteints d’une forme généralisée de myasthénie grave auto-immune. Ils ont reçu de l’efgartigimod (Vyvgart®) soit par injection sous la peau, soit par perfusion intraveineuse, une fois par semaine pendant un mois. L’effet de la voie sous-cutanée s’est avéré non inférieur à celui de la voie intraveineuse sur le critère principal de l’étude : la diminution du taux d’anticorps (IgG) dans le sang. Les deux voies d’administration présentaient également une efficacité similaire sur les manifestations de la maladie (score MG-ADL notamment). Publiés parallèlement, les résultats préliminaires de l’extension de cet essai, baptisée Adapt-SC+, confortent ces résultats.
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La thiamine, un complément alimentaire à évaluer en CMT
La thiamine, ou vitamine B1, contribue au bon fonctionnement du système nerveux et son administration pourrait avoir des effets bénéfiques dans les maladies neurologiques comme la maladie de Parkinson ou l’ataxie de Friedreich. Une étude pilote menée auprès de 15 patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth a montré qu’une prise orale quotidienne améliore la force de la main et rétablit certains paramètres physiologiques (vitesses de conduction nerveuse). Si ces résultats préliminaires semblent prometteurs, il est nécessaire de les confirmer par un vaste essai clinique.
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