Acadia Pharmaceuticals annonce que la présentation d’un nouveau médicament pour le trofinétide pour le traitement du syndrome de Rett a été acceptée pour présentation et examen prioritaire par Santé Canada

Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq : ACAD) a annoncé aujourd’hui que Santé Canada a accepté sa présentation de drogue nouvelle (PDN) pour le trofinétide pour le traitement du syndrome de Rett, un trouble neurodéveloppemental rare. Santé Canada a accordé à la présentation d’Acadia le statut d’examen prioritaire.

« Le syndrome de Rett est un trouble neurodéveloppemental complexe et profondément débilitant qui se manifeste différemment selon les patients et peut provoquer une gamme de symptômes imprévisibles », explique Pamela di Cenzo, vice-présidente et directrice générale. , Maladies rares, Canada, à Acadia. Si l’autorisation de mise en marché est accordée, le trofinétide sera le premier médicament approuvé pour traiter le syndrome de Rett au Canada.

Santé Canada accorde le statut d’examen prioritaire aux présentations de drogues destinées au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies ou d’affections graves, potentiellement mortelles ou gravement débilitantes, pour lesquelles il existe des preuves substantielles d’efficacité clinique démontrant que le médicament répond à un besoin médical non satisfait ou que le profil bénéfice/risque est nettement meilleur que celui des médicaments existants.

« L’ORSA est heureux que Santé Canada ait accordé un examen prioritaire à ce traitement prometteur qui, s’il est approuvé, constituera une étape importante pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des Canadiens vivant avec le syndrome de Rett », a déclaré Sabrina Millson, présidente de l’ORSA. l’Association ontarienne du syndrome de Rett (ORSA). Notre communauté de patients, de soignants et de sympathisants est ravie de disposer d’une option de traitement pour le syndrome de Rett.

Le dépôt auprès de Santé Canada est étayé par les résultats de l’étude pivot positive de phase 3 LAVENDERtm évaluant l’efficacité et l’innocuité du trofinétide par rapport au placebo chez 187 filles et jeunes femmes atteintes du syndrome de Rett. Les critères d’évaluation coprimaires sont le changement par rapport au départ du score total du questionnaire sur le comportement du syndrome de Rett (RSBQ), une évaluation du soignant et le score de l’échelle d’amélioration de l’impression globale clinique (CGI-I), du point de vue du clinicien, semaine 12, tous deux aussi statiquement significatif. Le critère d’évaluation secondaire principal, qui évaluait l’amélioration de la communication, s’est également révélé statistiquement significatif. Le trofinetide a été approuvé pour le traitement du syndrome de Rett chez les patients adultes et pédiatriques âgés de deux ans et plus aux États-Unis, mais sa vente n’est actuellement pas autorisée au Canada pour le traitement du syndrome de Rett.

À propos du syndrome de Rett

Le syndrome de Rett est un trouble neurodéveloppemental rare d’origine génétique qui survient principalement chez les femmes après un développement presque normal au cours des deux premières années de la vie.^1.2 Elle est causée par des mutations sur le chromosome X d’un gène appelé MECP2.³ Le syndrome de Rett est un trouble multisystémique complexe qui entraîne une altération profonde des fonctions du système nerveux central (SNC), notamment une perte des capacités de communication, une utilisation délibérée des mains, des anomalies de la démarche et des mouvements stéréotypés. des mains, comme se tordre, applaudir, frapper, mettre la bouche et se laver ou frotter des automatismes.²

Le syndrome de Rett touche environ une naissance féminine sur 10 000 dans le monde.⁴ Au Canada, la prévalence du syndrome de Rett est estimée entre 600 et 900 patients.⁵ Les enfants atteints du syndrome de Rett connaissent une période de régression développementale entre 18 et 30 mois, généralement suivie d’une période de plateau qui dure des années, voire des décennies.^1-3 Le syndrome de Rett est diagnostiqué sur la base d’une évaluation clinique, généralement vers l’âge de trois ans.^2.6

À propos de Produits pharmaceutiques Acadia inc.

L’Acadie réalise des percées en neurosciences pour améliorer la vie. Depuis 30 ans, nous travaillons à l’avant-garde des soins de santé pour apporter des solutions vitales aux personnes qui en ont le plus besoin. Nous avons développé et commercialisé aux États-Unis le premier et le seul médicament approuvé par la FDA pour traiter les hallucinations et les délires associés à la psychose de la maladie de Parkinson et le premier et le seul médicament approuvé par la FDA pour le traitement de la maladie de Parkinson. par Rett. Nos efforts de développement au stade clinique se concentrent sur le syndrome de Prader-Willi, la psychose liée à la maladie d’Alzheimer et de nombreux autres programmes ciblant les symptômes neuropsychiatriques associés aux troubles du système nerveux central. Pour plus d’informations, visitez CA.Acadia.com/FR et suivez-nous sur LinkedIn et Twitter.

énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les déclarations prospectives incluent toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques et peuvent être identifiées par des termes tels que est destiné, peut, sera, devrait, peut, s’attend, planifie, anticipe, croit, estime, projette, expressions prédites, potentielles et similaires (y compris leur négatif) destinées à identifier les déclarations prospectives. Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse comprennent, sans s’y limiter, des déclarations concernant : i) l’approbation potentielle du trofinétide comme première option au Canada pour le traitement du syndrome de Rett, ii) le profil d’efficacité et d’innocuité du trofinétide pour patients atteints du syndrome de Rett, iii) l’approbation de commercialisation au Canada, y compris l’importance du trofinétide pour le traitement du syndrome de Rett, s’il est approuvé, pour les patients atteints du syndrome de Rett ou les familles de patients atteints du syndrome de Rett et (iv) la capacité de le trofinétide répond aux besoins médicaux non satisfaits des Canadiens atteints du syndrome de Rett. Les déclarations prospectives sont soumises à des risques, incertitudes, hypothèses et autres facteurs connus et inconnus qui peuvent faire en sorte que nos résultats, performances ou réalisations réels diffèrent sensiblement et défavorablement de ceux anticipés ou implicites dans nos déclarations. éventuel. Ces risques, incertitudes, hypothèses et autres facteurs incluent, sans s’y limiter : la capacité du trofinétide à fournir des résultats efficaces et sûrs aux patients, s’il est approuvé, notre dépendance à l’égard de la commercialisation continue de Daybue en Russie^MT aux États-Unis, où il est approuvé, notre capacité à obtenir l’approbation réglementaire pour Daybue^MT au Canada et dans d’autres juridictions en dehors des États-Unis, et notre capacité à protéger et à améliorer notre propriété intellectuelle ; et notre capacité à continuer de nous conformer aux lois et réglementations applicables. Compte tenu des risques et des incertitudes, vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives. Pour une description de ces risques et d’autres risques, incertitudes, hypothèses et autres facteurs qui pourraient entraîner une différence entre nos résultats, performances ou réalisations réels, veuillez consulter notre rapport annuel sur formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2023, déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 28 février 2024, ainsi que nos documents ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission de temps à autre. Les déclarations prospectives contenues dans ce document sont faites à la date de ce document et nous ne nous engageons aucunement à les mettre à jour après cette date, sauf si la loi l’exige.

Les références

¹ Fu et coll. Lignes directrices consensuelles sur la gestion du syndrome de Rett tout au long de la vie. Ouverture de la pédiatrie BMJ. 2020;4:1-14.

² Neul JL, Kaufmann WE, Glaze DG et al. Syndrome de Rett : critères diagnostiques et nomenclature révisés. Ann Neurol. 2010;68(6):944-950^.

3 Amir RE, Van den Veyver IB, Wan M et al. Le syndrome de Rett est causé par des mutations de MECP2 lié à l’X, codant pour la protéine 2 de liaison au méthyl-CpG. Nat Genet. 1999 ; 23(2):185-188.

⁴ May DM, Neul JL, Satija A et al. Prise en charge clinique réelle des personnes atteintes du syndrome de Rett : une enquête auprès des médecins. J de Med Econ. 26(1), 1570-1580.

⁵ Acadia Pharmaceuticals Inc. Données internes. Prévalence du syndrome de Rett au Canada. Février 2024.

⁶ Tarquinio DC, Hou W, Neul JL et al. Âge du diagnostic du syndrome de Rett : modèles de reconnaissance parmi les diagnosticiens et facteurs de risque de diagnostic tardif. Neurologie pédiatrique. 2015;52:585-591.

Communiqué envoyé le 22 avril 2024 09:15 et distribué par :