Le polymère qui éloigne les protéines toxiques

Le nouveau traitement utilise des polymères « peptidiques » qui agissent comme un bouclier pour empêcher les protéines de se lier les unes aux autres. Il s’agit du premier traitement à base de polymères contre la maladie de Huntington, une maladie incurable et débilitante qui provoque la dégradation des cellules nerveuses du cerveau.

Les patients atteints de la maladie de Huntington présentent une mutation génétique qui déclenche un mauvais repliement et une agglomération de protéines dans le cerveau. Ces amas interfèrent avec la fonction cellulaire et conduisent finalement à la mort des neurones. À mesure que la maladie progresse, les patients perdent la capacité de parler, de marcher, d’avaler et de se concentrer.

La plupart des patients décèdent dans les 10 à 20 ans suivant l’apparition des premiers symptômes.

Polymères peptidiques pour pinceaux

Le nouveau traitement utilise des polymères peptidiques en brosse, qui agissent comme un bouclier pour empêcher les protéines de se lier les unes aux autres.

L’étuderéalisée à ce stade dans le modèle de la souris de Huntington, fournit une première démonstration de

• l’efficacité de cette nouvelle approche pour sauver les neurones et inverser les symptômes ;
• aucun effet secondaire significatif n’a été observé, ce qui suggère que le traitement est non toxique et bien toléré.

De futurs essais cliniques devront encore être menés pour valider l’efficacité et la sécurité du traitement chez l’homme, ce traitement pouvant être administré

sous forme d’une simple injection hebdomadaire,

et à titre préventif, chez les patients porteurs de la mutation génétique.

L’un des principaux auteurs, Nathan Gianneschi de Northwestern qui a dirigé ce développement, rappelle qu’en effet « Si vous avez cette mutation génétique, vous aurez la maladie de Huntington. C’est inévitable; il n’y a aucune issue. Il n’existe pas de véritable traitement pour arrêter ou inverser la maladie, et il n’existe pas de remède. Ces patients ont vraiment besoin d’aide. Cette nouvelle façon de traiter la maladie en empêchant les protéines mal repliées de s’agglutiner représente un immense espoir.

D’autres applications possibles ? Le polymère sera encore optimisé, avec des plans pour explorer son utilisation dans d’autres maladies neurodégénératives.