Grâce à la thérapie génique, une petite fille britannique née sourde peut désormais entendre : « C’était incroyable »

Une petite fille britannique née sourde peut désormais entendre grâce à la thérapie génique dans le cadre d’un essai aux résultats salués comme « spectaculaires » par son directeur.
Opal Sandy est le premier patient traité dans le cadre d’un essai mondial de thérapie génique, a indiqué jeudi le NHS, le service public de santé britannique, dans un communiqué. Elle est la première patiente britannique et la plus jeune enfant à recevoir ce type de traitement.

La petite fille est née avec une maladie génétique, la neuropathie auditive, causée par une perturbation des signaux nerveux allant de l’oreille interne au cerveau. Environ 20 000 personnes au Royaume-Uni, en Allemagne, en France, en Espagne et en Italie sont sourdes en raison d’un défaut dans un gène qui produit l’otoférine, une protéine nécessaire aux cellules ciliées de l’oreille interne pour communiquer avec l’oreille. nerf auditif.

Quatre semaines après l’opération, une injection dans la cochlée (une partie de l’oreille interne) sous anesthésie générale, Opal réagissait aux sons. Après 24 semaines, son audition était presque normale pour les sons faibles, comme les chuchotements. Aujourd’hui âgée de 18 mois, la petite fille répond à la voix de ses parents et peut prononcer des mots comme « papa » ou « au revoir ».

“Quand Opal pouvait nous entendre taper dans nos mains sans aide, c’était incroyable”, a déclaré sa mère Jo Sandy. “Nous avons été très heureux lorsque l’équipe clinique a confirmé à 24 semaines que son audition captait également les sons et la parole plus faibles”, a-t-elle ajouté.

“Ces résultats sont spectaculaires et meilleurs que ce à quoi je m’attendais”, a déclaré le professeur Manohar Bance, de l’hôpital universitaire de Cambridge et chercheur en chef de l’essai CHORD, qui a débuté en mai 2023. “C’est, espérons-le, le début d’une nouvelle ère pour le gène thérapies pour l’oreille interne et de nombreux types de perte auditive », a-t-il ajouté.

surdité londres