Sur le territoire français, environ 2 000 enfants et adultes atteints de myopathie de Duchenne sont suivis dans un Centre de Référence ou de Compétences. Et la corticothérapie est utilisée comme traitement de fond dès l’enfance car elle permet, notamment, de retarder la perte de la marche. Le secteur de santé Maladies neuromusculaires rares Filnémus et la Société française de neurologie pédiatrique (SFNP) ont élaboré des recommandations concernant ce traitement chez l’enfant.
Mode d’emploi très détaillé
En France, deux médicaments sont utilisés : la prednisone/prednisolone à la dose de 0,75 mg/kg/jour, disponible en pharmacie, et le déflazacort à la dose de 0,9 mg/kg/jour, disponible sur demande auprès du médecin de l’Agence nationale de la santé. la Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) dans le cadre d’une autorisation d’accès compassionnel. Le nouveau corticostéroïde vamorolone (Agamree®), qui ne dispose d’une AMM européenne que depuis décembre 2023, n’est pas mentionné dans les recommandations françaises.
Celles-ci sont basées sur des recommandations internationales. Ils recommandent notamment d’instaurer une corticothérapie avant un déclin moteur important, généralement entre 4 et 6 ans, après un bilan complet (examens cliniques, biologiques et ophtalmologiques, ostéodensitométrie, mise à jour des vaccins…).
Une information détaillée doit être fournie aux familles concernant l’alimentation, les effets secondaires possibles de la corticothérapie, le fait d’administrer ce traitement plutôt le matin, au petit-déjeuner, surtout de ne pas l’arrêter brutalement et de ne pas administrer aux enfants prenant des corticoïdes et des anti-inflammatoires non stéroïdiens. médicaments, tels que l’ibuprofène et l’aspirine.
Des tests fonctionnels moteurs doivent être réalisés tout au long du suivi afin d’évaluer l’efficacité du traitement, tandis qu’une surveillance clinique, biologique, radiologique et ophtalmologique régulière garantit la bonne tolérance du traitement. Sa mauvaise tolérance peut amener les médecins à adapter la dose, voire à l’arrêter si les effets indésirables sont trop importants.
Effets secondaires à surveiller
Les effets indésirables liés à la corticothérapie sont fréquents, mais la plupart du temps modérés. Le secteur Filnemus et le SFNP émettent des recommandations concernant l’ostéoporose, le retard de croissance, la prise de poids, le retard pubertaire, la cataracte (après quatre à six ans de traitement), l’hypertension (dans 22 à 47% des cas), les troubles du comportement, le risque infectieux, ainsi que complications digestives et métaboliques (diabète, hypokaliémie). Chacun de ces effets indésirables nécessite un traitement spécifique.
Par exemple, concernant le retard de croissance, qui est l’une des complications les plus fréquentes, la taille doit être mesurée tous les 6 mois afin d’identifier un éventuel retard, ce qui doit conduire à demander l’avis d’un spécialiste. Un traitement par hormone de croissance peut être envisagé, tout comme une supplémentation en testostérone chez les garçons lorsque la puberté n’a pas commencé à l’âge de 14 ans.
Source
Choix du composé, posologie et prise en charge des effets secondaires du traitement corticoïde au long cours dans la dystrophie musculaire de Duchenne : lignes directrices de la Commission Neuromusculaire de la Société Française de Neurologie Pédiatrique.
Fontaine Carbonnel S, Dabaj I, de Montferrand C et al.
Arch Pédiatre. 2024 oct.
