Le 21 juin, lors d’une conférence donnée à l’occasion de la Journée mondiale de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), David Devos, neurologue, professeur de pharmacologie et chercheur en neurosciences au CHU de Lille, a présenté, avec son équipe, des résultats précliniques.[1] d’un parcours thérapeutique visant à prolonger considérablement l’espérance de vie des patients atteints de SLA, ou maladie de Lou Gehrig[2] (cf. Maladie de Charcot : le Sénat doit examiner un projet de loi pour améliorer les soins).
Améliorer l’espérance de vie des patients
Chaque année, près de 1 600 nouveaux cas sont diagnostiqués en France et chaque jour, trois personnes en meurent. L’espérance de vie des patients atteints de cette maladie est de trois à cinq ans après l’apparition des symptômes. Pour l’instant, un traitement, le riluzole, permet de ralentir la progression de la maladie grâce à un « gain de vie de 3 mois ou plus », « ce qui est insignifiant quand il reste 3 ans à vivre ” commente David Devos (voir Maladie de Charcot : un nouveau traitement approuvé au niveau européen).
La nouvelle technique qu’il a développée utilise la biothérapie pour injecter le contenu de plaquettes sanguines, débarrassées de leur membrane externe et provenant de donneurs sains, directement dans le cerveau des patients (voir Maladie de Charcot : allier « technicité et humanité » au lieu de légaliser l’euthanasie). Ils diffusent ensuite dans le système nerveux, et libèrent des facteurs neurotrophiques impliqués dans la croissance et la survie des neurones. Le traitement ralentit ainsi la destruction des motoneurones essentiels au contrôle musculaire.
Cette approche est originale. car il exploite le potentiel des plaquettes pour réparer les tissus “, explains Sévérine Boillée, researcher at Inserm, head of the team Causes de la SLA et mécanismes de dégénérescence des motoneurones à l’Institut du Cerveau, qui n’a pas participé à l’étude. L’autre point fort est qu’une injection locale dans le système nerveux central permet de bénéficier au maximum des effets des facteurs neurotrophiques. ” poursuit-elle.
Vers des essais cliniques sur l’homme
Les résultats précliniques démontrent une augmentation de près de 130 % de l’espérance de vie des souris malades par rapport aux souris non traitées. Au vu de ce succès, des essais cliniques devraient débuter chez 12 patients à Lille en 2027. Concrètement, on placera, sous la peau de l’abdomen des patients, une pompe qui contient le traitement et qui est reliée à un cathéter inséré dans le tissu cérébral dont le rôle est d’assurer l’apport des dérivés plaquettaires à l’intérieur du cerveau. “, explique le professeur Devos. Les chercheurs devront également identifier des biomarqueurs sanguins ou issus de l’imagerie médicale qui permettront d’évaluer et de quantifier l’efficacité du traitement sur la progression des symptômes.
Malgré les résultats encourageants sur les rongeurs, » les résultats précliniques ne garantissent en aucun cas une telle efficacité chez l’homme, ni même une absence d’effets secondaires indésirables », prévient Sévérine Boillée. Une infection cérébrale due à du sang contaminé, ou un risque de coagulation pourraient s’avérer dangereux pour le patient. Cependant, les différentes étapes préliminaires de détoxification des plaquettes en laboratoire devraient permettre d’éviter ces risques (voir Implant cérébral : un nouveau test chez un patient atteint de la maladie de Charcot).
[1] La biothérapie à base de biomatériaux de lysats de plaquettes humaines entières et fractionnées induit une forte neuroprotection dans des modèles expérimentaux de sclérose latérale amyotrophique, Flore Gouel, Kelly Timmerman, Philippe Gosset, Cédric Raoul, Mary Dutheil, Aurélie Jonneaux, Guillaume Garçon, Caroline Moreau, Véronique Danel-Brunaud, James Duce, Thierry Burnouf, Jean-Christophe Devedjian, David Devos, https://doi.org/10.1016/j.biomaterials.2021.121311
[2] La maladie de Lou Gehrig ou SLA est une maladie neurodégénérative incurable causée par la destruction progressive des motoneurones qui contrôlent les muscles du mouvement volontaire, de la parole, de la déglutition et de la respiration.
Source: Le Figaro, Elisa Doré (06/26/2024) – Photo: iStock
