Qalsody, un espoir en suspens pour les patients SLA
Qalsody, produit par le laboratoire Biogen, cible une mutation génétique spécifique (SOD1) présente chez environ 1,6% des patients atteints de la maladie de Charcot en France, soit entre 60 et 160 personnes. Cette thérapie a été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis en avril 2023 et par l’Agence européenne des médicaments (EMA) en février 2024. Elle repose sur la technologie des oligonucléotides antisens visant à réduire les niveaux de neurofilaments, biomarqueurs associés à dommages neuronaux.
Cependant, la HAS a refusé l’autorisation d’accès anticipé en octobre 2024, arguant que les données de l’étude clinique de phase 3, publiées en 2022 dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterren’a pas démontré de bénéfices significatifs sur la progression clinique de la SLA. Les résultats de cette étude n’ont révélé aucun bénéfice notable sur l’échelle fonctionnelle ALS (ALSFRS-R), la principale mesure de l’efficacité clinique.
Critères d’efficacité controversés et évaluation en cours
Le refus de l’accès anticipé repose principalement sur deux critères qui n’ont pas été respectés par Qalsody : un bénéfice clinique démontré et une amélioration de la prise en charge des patients. La HAS a considéré que les données disponibles ne sont pas suffisantes pour garantir un effet substantiel sur l’évolution de la maladie. En effet, bien que Qalsody ait montré un impact sur des marqueurs biologiques, notamment la réduction des neurofilaments, cette amélioration ne s’est pas traduite par un bénéfice clinique tangible au terme des 28 semaines de l’essai clinique.
Malgré cette première décision, la HAS n’exclut pas le remboursement de Qalsody dans le cadre d’une autre procédure de demande classique. Les discussions entre la HAS et Biogen se poursuivent pour une nouvelle revue. Dans ce contexte, la HAS a exprimé sa volonté de prendre en compte toute nouvelle donnée clinique qui pourrait lui être soumise, offrant ainsi une lueur d’espoir aux patients et à leurs familles touchés par cette maladie dévastatrice.
Débat public et pression croissante des associations de patients
La décision de la HAS a suscité une vive réaction de la part de l’Association pour la recherche sur la SLA (ARSLA), qui juge la décision « cruelle et inacceptable » pour les patients français. Face à cette situation, l’association a lancé une pétition adressée au président Emmanuel Macron, appelant à une révision de la décision et au soutien à Qalsody, déjà disponible dans d’autres pays européens comme l’Allemagne et l’Italie. .
Ce débat met en lumière les enjeux complexes de l’accès aux traitements innovants pour les maladies rares. Les prochaines semaines seront décisives, car le nouvel avis de la HAS pourrait influencer la stratégie nationale de prise en charge des patients SLA et potentiellement permettre l’accès à ce traitement aux personnes en impasse thérapeutique.
