Sylvie Brandicourt savait que la menace pesait sur sa tête : son père est mort de la maladie de Charcot et plusieurs membres de sa famille souffraient deune forme très rare et héréditaire de cette maladie neurodégénérative. Le diagnostic posé en 2019 ne l’a donc pas surprise. Elle avait aménagé sa maison à Boën-sur-Lignon en conséquence. En revanche, la toute dernière décision de la Haute autorité de santé (HAS) l’a consternée : autorisation refusée pour ce traitement qu’elle suit depuis deux ans.
Elle reçoit chaque mois ce traitement sous forme d’injection dans la moelle épinière au CHU de Saint-Étienne. Il a été développé par un Laboratoire américain et repose sur une molécule qui agit sur une protéine responsable de la dégénérescence des neurones.
«C’est indiscutable, la maladie s’est stabilisée depuis deux ans. Je fais les mêmes choses qu’avant», raconte cette femme de 63 ans qui conduit toujours sa voiture et parcourt des dizaines de kilomètres sur son tricycle électrique. Bien sûr, elle mesure ses efforts, utilise son fauteuil roulant ou ses béquilles. Bien sûr, elle sait que la sclérose latérale amyotrophique, nom médical de la maladie de Charcot, existe toujours. Mais en fait, elle se souvient très bien de la fin de vie de son père, diagnostiquée au milieu des années 1980. « Il était déjà là. complètement coincée sur sa chaise au bout de 5 ans », se souvient Sylvie qui peut comparer avec ce qu’elle vit. « Cela fait 5 ans pour moi aussi mais je suis toujours très actif. Moralement, cela fait quand même quelque chose de savoir que nous gagnons des années en espérance de vie et en qualité de vie.
Alors lorsqu’elle a appris que la HAS refusait d’autoriser son traitement, “le monde s’est effondré”, confie Sylvie, qui pense aussi à ses deux enfants et ses deux petits-enfants. Les autorités sanitaires françaises pointent l’insuffisance des études pour démontrer l’intérêt du médicament, développé par le laboratoire Biogen “pas de nature à combler un besoin médical insuffisamment couvert”.
Une pétition avec plus de 46 000 signatures
La seule étude publiée a porté sur des patients à un stade très avancé et cette forme de maladie de Charcot touche très peu de patients. «Je suis la preuve vivante que ça marche. Je ne comprends pas pourquoi on ne prend pas en compte la parole des patients. Si seulement il existait un autre médicament qui serait plus convaincant. Mais non, il n’y a rien. C’est ce qui est terrifiant.
Le laboratoire a formé un recours qui sera examiné fin novembre. L’association de recherche sur la sclérose latérale amyotrophique (ARSLA) compte plus d’une cinquantaine de personnes bénéficiant de ce traitement. Elle a lancé une pétition où elle s’adresse directement à Emmanuel Macron : « M. Monsieur le Président, l’espoir est là, à portée de main, et la France, jusqu’ici leader dans le domaine des maladies rares, est en train de le perdre. dérouter”.
De son côté, Sylvie a écrit à tous les parlementaires de la Loire. Certains ont répondu très rapidement, d’autres non. LE le sénateur Jean-Claude Tissot prévu d’évoquer le sujet lors des questions au gouvernement.
