L’étude de phase III LUNA 3 sur le rilzabrutinib pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire a atteint son critère d’évaluation principal
- Les données essentielles de la première étude de phase III sur un BTKi dans la thrombocytopénie immunitaire (TPI) montrent que le rilzabrutinib a le potentiel d’apporter un bénéfice clinique significatif aux patients atteints de PTI.
- Les soumissions réglementaires sont attendues aux États-Unis et dans l’Union européenne d’ici la fin de l’année.
- Le rilzabrutinib est l’un des 12 médicaments ou vaccins potentiels du solide pipeline de développement en immunologie de Sanofi et démontre la capacité de la société à accélérer le développement d’un pipeline de médicaments de nouvelle génération ayant le potentiel de transformer le traitement des maladies. auto-immune.
- En plus de l’IPT, le rilzabrutinib est étudié pour le traitement de plusieurs maladies d’origine immunitaire telles que l’asthme, l’urticaire chronique spontanée, le prurigo nodulaire, la maladie à IgG4 et l’anémie hémolytique à anticorps chauds.
Paris, le 23 avril 2024. Les résultats positifs de l’étude de phase III LUNA 3 montrent que la prise de 400 mg de rilzabrutinib deux fois par jour a permis aux patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire persistante ou chronique (TPI) d’obtenir une réponse plaquettaire durable – ce qui correspond au critère principal de l’étude. Le profil d’innocuité du rilzabrutinib était conforme à celui observé dans les études précédentes.
L’étude LUNA 3 a atteint son critère d’évaluation principal et a démontré qu’une proportion significativement plus élevée de patients traités par le rilzabrutinib ont présenté une réponse plaquettaire durable (le critère d’évaluation principal), par rapport au placebo. Ce résultat cliniquement et statistiquement significatif a été obtenu chez des patients atteints d’IPT primaire qui étaient réfractaires à d’autres traitements antérieurs. Dans l’ensemble, les participants à l’étude avaient reçu en moyenne quatre traitements antérieurs et présentaient une numération plaquettaire médiane de base de 15 000/μl (la numération plaquettaire normale varie généralement de 150 000 à 450 000/μl). . Les résultats positifs obtenus dans les principaux critères d’évaluation secondaires démontrent également que le rilzabrutinib a le potentiel d’apporter des bénéfices cliniques importants aux patients atteints d’IPT persistant ou chronique.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une procédure accélérée (Désignation accélérée) au rilzabrutinib pour le traitement du TPI en novembre 2020, après lui avoir accordé la désignation de médicament orphelin.
Houman Achrafian
Vice-président exécutif, responsable de la recherche et du développement, Sanofi
« Les résultats de cette étude démontrent que le rilzabrutinib a le potentiel de devenir le premier inhibiteur oral de la BTK de sa classe et d’apporter des améliorations cliniquement importantes dans le traitement des personnes atteintes de maladies immunitaires graves comme l’IPT. Les résultats de cette étude pivot démontrent notre engagement et notre expertise dans le domaine des maladies sanguines rares et notre capacité à construire un portefeuille d’inhibiteurs de petites molécules de nouvelle génération qui sont à la fois plus sélectifs et optimisés pour fournir de solides résultats en matière de sécurité et d’efficacité par rapport aux médicaments existants. »
La thrombocytopénie immunitaire est une maladie auto-immune grave caractérisée par la formation d’anticorps détruisant les plaquettes et une perturbation de la production plaquettaire conduisant à une thrombocytopénie (nombre de plaquettes inférieur à 100 000/μl) et à une augmentation des épisodes hémorragiques impliquant le pronostic vital (comme les hémorragies intracrâniennes). De plus, les patients IPT sont souvent confrontés à des difficultés qui affectent leur qualité de vie, comme la fatigue et des troubles cognitifs. Grâce à son double mécanisme d’action qui réduit la production d’auto-anticorps pathogènes et diminue la destruction des plaquettes par les macrophages, le rilzabrutinib pourrait s’attaquer aux mécanismes sous-jacents responsables d’un large éventail de complications du TPI.
À propos de l’étude LUNA 3
LUNA 3 (NCT04562766) est une étude randomisée multicentrique de phase III évaluant l’efficacité et l’innocuité du rilzabrutinib par rapport au placebo chez des patients adultes et adolescents atteints d’IPT persistant ou chronique. Les patients ont reçu soit 400 mg de rilzabrutinib par voie orale deux fois par jour, soit un placebo pendant la période d’essai en double aveugle de 12 à 24 semaines, suivie d’une période de traitement en ouvert de 28 semaines. semaines, puis une période de suivi de quatre semaines ou une période de prolongation à long terme. La partie adolescente de l’étude se poursuit, tout comme le recrutement des patients.
Le critère d’évaluation principal est une réponse plaquettaire durable définie comme la proportion de participants dont la numération plaquettaire est de 50 000/μl ou plus pendant au moins 8 des 12 dernières semaines de la période de traitement en aveugle de 24 semaines. , en l’absence de traitement d’urgence. Les critères d’évaluation secondaires incluent le nombre de semaines de réponse plaquettaire, le délai de réponse plaquettaire, la nécessité d’un traitement d’urgence, la fatigue physique et le score de saignement.
Les résultats détaillés de l’étude de phase III LUNA 3 seront présentés lors d’une conférence médicale plus tard cette année.
Le rilzabrutinib fait actuellement l’objet d’études cliniques et aucune autorité réglementaire n’a encore évalué ses profils de sécurité et d’efficacité.
À propos du rilzabrutinib
Le rilzabrutinib est un inhibiteur oral, réversible et covalent de la BTK qui a le potentiel de devenir le premier ou le meilleur médicament pharmacothérapeutique de sa catégorie pour le traitement de plusieurs maladies auto-immunes. La BTK, exprimée dans les lymphocytes B et les mastocytes, joue un rôle essentiel dans plusieurs processus pathologiques inflammatoires et auto-immuns. Grâce à la technologie TAILORED COVALENCY® de Sanofi, le rilzabrutinib peut inhiber sélectivement la cible BTK.
Le rilzabrutinib est étudié pour le traitement de plusieurs maladies immunitaires, dont la thrombocytopénie immunitaire (soumission réglementaire le 2e semestre 2024), asthme (phase II), urticaire chronique spontanée (passage en phase III en 2024), prurigo nodulaire (passage en phase III en 2024), maladie à IgG4 (résultats de phase IIb le 2e semestre 2024) et anémie hémolytique à anticorps chauds (résultats de phase IIb le 2e semestre 2024).
À propos de Sanofi
Nous sommes une entreprise de santé mondiale innovante animée par un objectif : poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des gens. Nos équipes, présentes dans une centaine de pays, œuvrent à transformer la pratique de la médecine pour rendre possible l’impossible. Nous fournissons des solutions thérapeutiques qui peuvent changer la vie des patients et des vaccins qui protègent des millions de personnes dans le monde, guidés par l’ambition du développement durable et notre responsabilité sociale.
Sanofi est coté sur EURONEXT : SAN et NASDAQ : SNY.
Relations avec les médias
Sandrine Guendoul | + 33 6 25 09 14 25 | [email protected]
Sally Bain | +1 617 834 6026 |[email protected]
Victor Rouault | + 33 6 70 93 71 40 |[email protected]
Timothée Gilbert | +1 516 521 2929 |[email protected]
Relations avec les investisseurs
Thomas Kudsk Larsen |+ 44 7545 513 693 | [email protected]
Alizé Kaiserian | + 33 6 47 04 12 11 | [email protected]
Arnaud Delépine | + 33 6 73 69 36 93 | [email protected]
Corentine Driancourt| + 33 6 40 56 92 21 | [email protected]
Félix Lauscher| +1 908 612 7239 | [email protected]
Tarik Elgoutni |+1 617 710 3587 | [email protected]
Nathalie Pham| + 33 7 85 93 30 17 | [email protected]
Énoncés prospectifs
Ce communiqué contient des déclarations prospectives. Ces déclarations ne constituent pas des faits historiques. Ces déclarations comprennent des projections et des estimations et les hypothèses sur lesquelles elles sont fondées, des déclarations concernant les plans, les objectifs, les intentions et les attentes concernant les résultats financiers, les événements, les opérations, les services futurs, le développement de produits et leur performance potentielle ou future. Ces déclarations prospectives peuvent souvent être identifiées par les mots « s’attendre à », « anticiper », « croire », « avoir l’intention de », « estimer » ou « planifier » et d’autres termes similaires. Bien que la direction de Sanofi estime que ces déclarations prospectives sont raisonnables, les investisseurs sont avertis que ces déclarations prospectives sont soumises à de nombreux risques et incertitudes, difficiles à prévoir et généralement indépendants de la volonté de Sanofi, qui peuvent impliquer que les résultats réels et les événements réalisés diffèrent sensiblement de ceux exprimés, implicites ou anticipés dans les informations et déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes incluent notamment les incertitudes inhérentes à la recherche et au développement, aux données et analyses cliniques futures, y compris post-commercialisation, aux décisions des autorités réglementaires, telles que la FDA ou l’EMA, d’approuver ou non, et à quelle date, une demande de dépôt de médicament, de procédé ou de produit biologique pour l’un de ces produits candidats, ainsi que leur étiquetage et d’autres facteurs de décision qui peuvent affecter la disponibilité ou le potentiel commercial de ces produits candidats, le fait que les produits candidats, s’ils sont approuvés, pourraient ne pas atteindre un niveau commercial succès, l’approbation future et le succès commercial des alternatives thérapeutiques, la capacité de Sanofi à saisir les opportunités de croissance externe et à finaliser les transactions associées, l’évolution des taux de change et des taux d’intérêt, l’instabilité des conditions économiques et de marché, les initiatives de contrôle des coûts et leur évolution, l’impact que les pandémies ou toute autre crise mondiale pourraient avoir sur Sanofi, ses clients, fournisseurs et partenaires et leur situation financière, ainsi que sur ses salariés et sur l’économie mondiale. Ces risques et incertitudes incluent également ceux qui sont développés ou identifiés dans les documents publics déposés par Sanofi auprès de l’AMF et de la SEC, y compris ceux répertoriés dans les sections « Facteurs de risque » et « Déclarations prospectives » du Document. Enregistrement universel 2023 de Sanofi, déposé auprès de l’AMF ainsi que dans les sections « Facteurs de risque » et « Mise en garde concernant les déclarations prospectives » du rapport annuel 2023 sur formulaire 20-F de Sanofi, déposé auprès de l’AMF. SECONDE. Sanofi ne prend aucun engagement de mettre à jour les informations et déclarations prospectives sous réserve de la réglementation applicable, notamment les articles 223-1 et suivants du Code de la consommation. du règlement général de l’Autorité des marchés financiers.
Pièce jointe
