-Exa-cel est le premier traitement d’édition génétique utilisant CRISPR à être soumis pour évaluation santé Canada–
TORONTO, 1 avril 2024 /CNW/ – Vertex Pharmaceuticals Incorporée (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd’hui l’acceptation de l’examen prioritaire de sa présentation de drogue nouvelle (NDA) pour l’exagamglen autotemcel (exa-cel) pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints d’anémie falciforme (FA) avec crises vaso-occlusives récurrentes. (CVO) et pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints de bêta-thalassémie transfusionnelle (TDT).
Nous sommes ravis qu’exa-cel ait été accepté pour un examen prioritaire par Sant Canada et nous sommes impatients de présenter ce traitement aux patients éligibles, a déclaré Michael SiauwDirecteur général chez Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporé.
Le NPD fera partie d’une évaluation harmonisée avec les organismes d’évaluation des technologies de la santé (ETS), l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec.
Avec l’examen prioritaire, le délai d’examen conventionnel de 300 jours est réduit à 180 jours.
Le PDN est soutenu par les résultats des études de phase 3 en cours CLIMB-111 et CLIMB-121 ainsi qu’une étude de suivi à long terme en cours, CLIMB-131. Les données des études de phase 3 ont été présentées pour la dernière fois lors de la réunion annuelle et du congrès de l’American Society of Hematology (ASH) en décembre 2023.
à propos de l’exagamgle autotemcel (exa-cel)
Exa-cel, anciennement appelé CTX001, est un produit non viral et ex vivo en utilisant CRISPR/Cas9 pour les patients éligibles atteints d’AF ou de TDT qui modifient la région d’amplification rythroïde spécifique au gène BCL11A des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques du patient grâce à une cassure précise du double brin. Cette modification entraîne une production importante d’hémoglobine fœtale (HbF ; hémoglobine F) dans les globules rouges. L’HbF est la forme d’hémoglobine porteuse d’oxygène naturellement présente au cours du développement fœtal. Elle cède ensuite la place à l’hémoglobine adulte après la naissance. Il a été démontré qu’exa-cel réduit ou élimine les CVO chez les patients atteints d’AF et les besoins transfusionnels chez les patients atteints de TDT. Les résultats antérieurs de ces essais en cours ont été publiés dans Le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre en janvier 2021 et présent à l’assemblée annuelle et à la convention de l’ASH en décembre 2023.
Exa-cel reste expérimental Canada et sa sécurité et son efficacité n’ont pas été établies par Sant Canada. Exa-cel est homologué sous le nom CASGEVY pour certaines indications aux États-Unis, dans l’Union européenne, en Grande-Bretagne, au Royaume d’Arabie Saoudite et à Bahreïn.
À propos de CLIMB-111 et MONTÉE-121
Essais ouverts de phase 1/2/3 en cours, CLIMB-111 et CLIMB-121 est conçu pour évaluer l’innocuité et l’efficacité d’une dose unique d’exa-cel chez les patients âgés de 12 à 35 ans atteints de TDT ou d’AF, caractérisés respectivement par une CVO récurrente. L’inscription à l’essai est maintenant fermée. Les patients seront suivis pendant environ deux ans après la perfusion d’exa-cel. Chaque patient sera invité à participer à CLIMB-131, un essai de suivi à long terme.
À propos de CLIMB-131
L’essai ouvert à long terme en cours, CLIMB-131, est conçu pour évaluer l’innocuité et l’efficacité d’exa-cel chez les patients ayant déjà reçu exa-cel.
À propos de l’anémie falciforme (AF)
L’AF est une maladie génétique débilitante et évolutive qui réduit l’espérance de vie. Les patients atteints d’AF signalent des résultats en termes de qualité de vie bien inférieurs à ceux de la population générale et une utilisation importante des ressources de soins de santé. L’AF affecte les globules rouges, qui sont essentiels au transport de l’oxygène vers tous les organes et tissus du corps. L’AF provoque une douleur intense, des lésions aux organes et une durée de vie raccourcie en raison de globules rouges déformés ou en forme de faucille. La caractéristique clinique de l’AF réside dans les crises vaso-occlusives (COV), qui sont causées par des blocages dans les vaisseaux sanguins causés par des globules rouges déformés et provoquent une douleur intense et invalidante qui peut survenir n’importe où dans le corps et à tout moment. L’AF nécessite un traitement tout au long de la vie et une utilisation importante des ressources de soins de santé et entraîne finalement une diminution de l’espérance de vie, une diminution de la qualité de vie ainsi qu’une diminution des revenus et de la productivité au cours de la vie. vie. La greffe de cellules souches provenant d’un donneur compatible est une option curative, mais elle n’est possible que pour une petite fraction des personnes atteintes d’AF.
À propos de la bêta-thalassémie transfusionnelle (TDT)
Le TDT est une maladie génétique grave qui raccourcit la vie. Les patients atteints de TDT signalent des résultats en matière de qualité de vie liés à la santé inférieurs à ceux de la population générale et une utilisation importante des ressources de soins de santé. Le TDT nécessite des transfusions sanguines fréquentes et un traitement chélateur du fer à vie. En raison de l’anémie, les patients atteints de TDT peuvent ressentir de la fatigue et un essoufflement et les nourrissons peuvent développer un retard de croissance, une jaunisse et des problèmes d’alimentation. Les complications du TDT peuvent également inclure une hypertrophie de la rate, du foie et/ou du cœur, une malformation osseuse et un retard de puberté. Le TDT nécessite un traitement tout au long de la vie et une utilisation importante des ressources de soins de santé et conduit finalement à une diminution de l’espérance de vie, une diminution de la qualité de vie et une diminution des revenus et de la productivité au cours de la vie. . La transplantation de cellules souches provenant d’un donneur compatible est une option curative, mais elle n’est possible que pour une petite fraction des personnes atteintes de TDT.
À propos de Vertex
Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l’innovation scientifique pour créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société a approuvé des médicaments pour traiter les causes sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques qui raccourcissent l’espérance de vie (mucoviscidose, drépanocytose et bêta-thalassémie transfusionnelle) et continue de faire progresser ses programmes cliniques et de recherche. la recherche sur ces maladies. Vertex dispose également d’un solide portefeuille de traitements expérimentaux couvrant de multiples modalités pour d’autres maladies graves pour lesquelles il possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment la douleur aiguë et neuropathique, la néphropathie médiée par APOL1 et les maladies chroniques. maladie polykystique rénale autosomique dominante, diabète de type 1, dystrophie myotonique de type 1 et déficit en alpha-1 antitrypsine.
Vertex a été fondée en 1989. Son siège mondial est Boston et son siège international est à Londres. De plus, l’entreprise possède des centres de recherche et développement et des bureaux de vente en Amérique du Nord, L’Europe , Australie, Amérique latine et Moyen-Orient. Vertex est régulièrement reconnu comme l’un des meilleurs lieux de travail du secteur ; elle figure sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science depuis 14 années consécutives et fait partie des 100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon Fortune. Pour les mises à jour de l’entreprise et pour en savoir plus sur l’histoire de l’innovation de Vertex, visitez www.vrtx.casuivez-nous sur LinkedIn, YouTube et Twitter/X. (VRTX-GEN)
Note spéciale de Vertex concernant les déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, sans limitation, des déclarations faites par Michael Siauw dans ce communiqué de presse et des déclarations concernant la conviction de Vertex que le NPD pour exa-cel fera partie d’une évaluation alignée avec l’ETS, l’ACMTS et l’INESSS, ainsi que l’attente de Vertex que la durée de l’évaluation normale soit réduite grâce à l’évaluation prioritaire . Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la Société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d’incertitudes qui pourraient entraîner des événements réels. ou les résultats diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes incluent, entre autres, le fait que notre soumission réglementaire pour exa-cel pourrait ne pas être approuvée par les agences de réglementation en temps opportun ou pas du tout, que les données d’un nombre limité de patients pourraient ne pas être représentatives des résultats finaux de un essai clinique et que les données des programmes de développement de la Société peuvent ne pas soutenir l’enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité et/ou d’efficacité ou d’autres raisons, et d’autres risques répertoriés sous la rubrique Facteurs de risque dans le rapport annuel le plus récent de Vertex et rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) et disponibles sur le site Web de la société. adresse www.vrtx.com et sur le site Web de la SEC à l’adresse www.sec.gov. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex ne s’engage aucunement à mettre à jour les informations contenues dans ce communiqué de presse à mesure que de nouvelles informations deviennent disponibles.
Source Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.
Ces communiqués peuvent également vous intéresser
|
Communiqué envoyé le 1 avril 2024 11h00 et distribué par :
 a été acceptée pour examen prioritaire par Santé Canada pour le traitement de l’anémie falciforme et de la bêta-thalassémie transfusionnelle){kind=link}