la recherche est rendue possible grâce à vous !

La première édition du Téléthon remonte à 1987. Quel regard portez-vous sur ce qui a été accompli depuis ?

Philippe Legrand : Un regard d’espoir ! Je suis engagé à l’AFM-Téléthon depuis 29 ans, mais je suis avant tout père. Mon fils Brice souffrait de dystrophie musculaire de Duchenne. Nous avons entendu parler de la maladie quand il avait 7 ans, c’était en 1995. On nous a dit : Votre fils a une maladie musculaire. À l’époque, les recherches sur la myologie (partie de l’anatomie qui concerne les muscles) et les maladies rares en étaient à leurs balbutiements. On savait que pour Brice, il n’y aurait pas de traitement. Et aujourd’hui, lors de cette édition 2024, vous verrez le petit Sacha. Il a le même âge que Brice. Grâce à l’AFM-Téléthon, il a pu bénéficier d’un essai clinique dès l’âge de 2 ans. Il marche, il grimpe même aux arbres ! Voilà, le chemin parcouru.

Nous ne pouvions pas attendre que d’autres trouvent des solutions. C’est donc l’AFM-Téléthon qui les a créés, grâce à la générosité des donateurs. Généthon par exemple, laboratoire pionnier de l’AFM-Téléthon, s’est imposé comme l’un des leaders de la thérapie génique pour les maladies rares. C’est ici que se développent des traitements révolutionnaires qui sauvent la vie d’enfants souffrant d’amyotrophie spinale, mais aussi de maladies du système immunitaire, du sang, du foie, de la vision, etc.

Sur quoi se concentrent les recherches actuelles ?

PL : Guérir les maladies neuromusculaires et les maladies rares et évolutives est la mission prioritaire de l’AFM-Téléthon, qui finance plus de 350 programmes de recherche chaque année. Les bénéfices de ces recherches s’appliquent également à des maladies plus courantes, comme l’insuffisance cardiaque, les maladies oculaires, etc. Les recherches actuelles se concentrent sur les cellules souches, pour développer de nouveaux traitements, mais également sur le dépistage néonatal.

Par exemple, il était auparavant impossible en France de détecter l’amyotrophie spinale avant la naissance. Il s’agit d’une maladie génétique rare, souvent mortelle, qui provoque une atrophie musculaire progressive. Sans traitement, 95 % des enfants atteints de la forme la plus grave décèdent avant l’âge de 2 ans. En 2022, l’AFM-Téléthon a lancé Depisma, une expérimentation de dépistage dans 81 maternités des régions Grand Est et Nouvelle Aquitaine. Grâce aux thérapies innovantes disponibles, il est possible de traiter efficacement les bébés avant même l’apparition des symptômes. Cette expérience a été un succès et la Haute Autorité de Santé a autorisé la généralisation du dépistage systématique sur tout le territoire. C’est un pas de géant.

Est-ce pour cela que les dons restent indispensables ?

PL : Soyons clairs : s’il n’y avait pas eu autant de dons pendant toutes ces années, la science n’aurait pas progressé aussi vite. Vous rendez la recherche possible. Et il reste tant de victoires à remporter ! Il existe aujourd’hui 7 000 maladies rares, dont 80 % sont génétiques. Et nous n’avons un traitement que pour 5 % d’entre eux.

Et puis l’AFM-Téléthon, ce n’est pas seulement la recherche : c’est aussi l’accompagnement des patients et de leurs familles. Faciliter l’accès au diagnostic et aux bonnes pratiques de soins, permettant au plus grand nombre de participer aux essais cliniques toujours plus nombreux, est l’une des priorités de l’association. Ce n’est pas parce que vous souffrez d’une maladie évolutive que vous ne pouvez pas vivre votre vie du mieux possible. Mon fils Brice, malgré sa myopathie, a étudié et obtenu son doctorat en biologie marine. Il l’a obtenu à titre posthume, car il est décédé quelques semaines avant sa défense, il y a 8 ans. Comme les oiseaux marins qu’il aimait tant, il était épris de liberté et toujours émerveillé par la vie. Il ne faut pas abandonner, pour nos jeunes.

Serez-vous à Avesnes-sur-Helpe les 29 et 30 novembre ?

PL : Évidemment ! Cela fait 12 ans qu’une ville du Nord n’était pas ambassadrice du Téléthon et le Département du Nord co-organise cet événement. En direct sur France Télévisions, ce seront 30 heures de défis, dont celui de Stéphane Plancke, atteint de dystrophie musculaire des ceintures. Il parcourra 200 kilomètres à vélo depuis Bergues pour nous rejoindre à Avesnes ! Nous sommes tous mobilisés. La ville d’Avesnes a mis en ligne une cagnotte spéciale, complémentaire à celle du 36 37. Elle restera ouverte jusqu’en février. On compte sur vous !