Face au refus d’autoriser Qalsody par la Haute Autorité de Santé, Sabine Turgeman, la directrice générale de l’association de recherche sur la sclérose latérale amyotrophique, tire la sonnette d’alarme. Le bénévole craint que cette décision mette un coup d’arrêt à la recherche, en plus de compliquer le quotidien des patients.
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En France, 8 000 personnes souffrent aujourd’hui de la maladie de Charcot ou SLA, selon leAssociation pour la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique (ARSLA). Émilien, un Sensien de 35 ans, fait partie de ces patients. Comme d’autres, il a trouvé un répit grâce à un médicament expérimental : le Qalsody. Problème : la Haute autorité de santé (HAS) n’a pas autorisé le traitement et devrait rendre sa décision définitive le 20 novembre.
Sabine Turgeman, la directrice générale de l’ARSLA, est convaincue que cette décision menace de nombreux patients et met un terme à la recherche. Elle a répondu aux questions d’Alexis Gaucher, journaliste de France 3 Bourgogne.
Sabine Tourgueman : Si la décision négative de la HAS était maintenue, cela aurait plusieurs impacts négatifs.ramatique et à plusieurs niveaux. Déjà, pour les concernés, c’est la première fois depuis des décennies qu’un le traitement apparaît dans la SLA.
Sabine Turgeman, directrice générale de l’ARSLA (Association pour la Recherche sur la Sclérose Latérale Amyotrophique)
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Pour l’évaluation de ce traitement, évidemment, je pense que la HAS n’a pas pris en compte ce qu’on appelle des données réelles, c’est-à-dire des données provenant de patients qui prennent le traitement depuis plus d’un an et qui prouvent également la stabilité de la maladie. La HAS est restée sur sa doctrine actuelle qui consiste à évaluer les traitements verser maladies rares de de la même manière que les maladies habituelles.
Émilien utilise cette tablette de reconnaissance visuelle pour communiquer avec son entourage.
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© Louis Mallejac / France Télévisions
Il est vraiment urgent que nous travaillions sur cette façon de voir et que les autorités sanitaires réfléchissent une certaine flexibilité pour des maladies aussi graves et mortelles aussi rapidement que la maladie de Charcot.
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ST : Elle impose au laboratoire de financer lui-même 100 % du traitement des patients, alors queIl faut espérer une autorisation de mise sur le marché. Je ne sais pas ce que ça fera Biogènemais je ne sais pas si tu saisez de nombreux laboratoires qui s’engagent dans la recherche de traitements pour les maladies rares, en plus à leurs frais. Je n’en connais pas beaucoup.
Émilien perd progressivement le contrôle de ses muscles.
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© Louis Mallejac / France Télévisions
La décision prise par la HAS augmente considérablement le risque de voir ce médicament quitter définitivement la France. L’autre mauvais signe est que cette décision n’est pas seulement le contraire de ce qui a été pris par l’Europe, mais aussi le contraire opinions d’experts en neurologie experts en SLA.
Cette décision met en danger l’application et l’engagement des futures biotechnologies dans le domaine de la maladie de Charcot. En prenant cette décision, le message est envoyé : en France nous ne soutenons clairement pas l’innovation thérapeutique. Malheureusement, pour la maladie de Charcot, c’est le seul espoir pour ces gens qui sont malades.
ST : S’il y a eu ce premier refus, nous avons peu d’espoir qu’ils acceptent un remboursement. Ce que nous devons comprendre, c’est qu’ils prennent en compte les données statistiques d’un procès qui n’a duré que six mois. En six mois, on ne peut pas démontrer la stabilité d’une maladie.
Émilien espère pouvoir voir grandir sa petite-fille de 7 ans.
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© Louis Mallejac / France Télévisions
Cependantdans monrares dames qui ne sont pas stupidescIl n’y a que 40 à 50 nouveaux patients par an, il est très difficile de réaliser des essais qui durent beaucoup plus longtemps. Parce que les patients meurent et très peu sont éligibles pour participer aux essais. Je pense qu’il y a deux emploisux faire : prendre en compte les données qui vous ont été fournis, tenez compte de la réalité des choses, c’est-à-dire d’une stagnation de la maladie quand vous la prenez beaucoup plus longtemps.
Revoyons ensemble les échelles d’évaluation de ces données afin qu’à l’avenir, nous promouvions des traitements innovants dans la maladie de Charcot. J’espère que la HAS aura entendu le cri alarmant des familles.
