Theranexus fait le point sur son programme Batten-1 dans la maladie de Batten CLN3

• Présentation des résultats prometteurs de l’essai de Phase I/II de Batten-1 par la Fondation BBDF et Theranexus lors de la réunion annuelle de la Child Neurology Society à San Diego,
• Signaux positifs sur l’acuité visuelle chez les patients plus jeunes atteints de CLN3 dans le cadre d’un usage compassionnel

Lyon, France – Austin, Texas, États-Unis – 19 novembre 2024 – 18h00 CET – Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies rares, et la Fondation Beyond Batten (BBDF) ont présenté les résultats finaux et positifs de l’essai de phase I/II évaluant Batten-1 chez six jeunes adultes atteints de Maladie de Batten CLN3, après 18 mois de traitement, lors du congrès annuel de la Society of Pediatric Neurology qui s’est tenu du 11 au 14 novembre à San Diego, aux États-Unis.

Cette présentation a mis en évidence le fort profil d’innocuité du miglustat chez les patients atteints de CLN3 et a mis en évidence les données d’efficacité positives collectées au cours de cet essai. Les résultats démontrent une activation claire de la cible, un effet biologique et suggèrent une stabilisation de la progression de la maladie pendant la période de traitement. Tous les participants à l’essai ont choisi de continuer à recevoir du miglustat via le programme d’accès anticipé BBDF. Après deux ans de traitement continu, aucun problème de tolérance n’a été signalé.

De plus, des rapports de cas sur l’utilisation compassionnelle du miglustat dans la maladie de Batten CLN3 renforcent son potentiel en tant que traitement modificateur de la maladie. Ils suggèrent une possible stabilisation de l’acuité visuelle, fonction sévèrement impactée dans la maladie de Batten CLN3 et souvent associée à une cécité légale avant l’âge de 12 ans. Ces informations sont encourageantes, notamment dans le cadre des discussions entre Theranexus, BBDF, la Food and Drug Administration. (FDA) et l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour la prise en compte de l’acuité visuelle comme critère principal du prochain essai de phase III, en vue de l’enregistrement du médicament aux États-Unis et en Europe.

Les cliniciens qui ont traité ces patients ainsi que d’autres patients plus jeunes avec du miglustat sont enthousiasmés par ces données prometteuses. Pour le professeur Gary Clark, chercheur principal de l’essai et chef du service de neurologie pédiatrique au Texas Children’s Hospital de Houston : « Ces rapports de cas sur l’acuité visuelle, en plus d’autres observations personnelles positives sur l’expérience visuelle chez des patients plus jeunes, complètent les résultats de nos essais de phase I/II qui soutiennent le bénéfice prospectif de Batten-1 dans le traitement de la maladie de Batten CLN3. Après confirmation dans un essai plus large, ces résultats avec Batten-1 représenteront une avancée majeure dans la prise en charge de cette maladie.. »

Mathieu Charvériat, Président Directeur Général de Theranexus, conclut : « Notre étude positive de phase I/II, ainsi que d’autres rapports de cas très prometteurs d’utilisation compassionnelle du miglustat avec des résultats positifs sur la vision, renforcent fortement le lancement de notre phase III ainsi que le choix de l’acuité visuelle comme critère principal. Comme indiqué précédemment, nous étudions des options pour obtenir les ressources nécessaires à cet essai pivot de phase III, notamment via la future commercialisation de notre formulation liquide dans la maladie de Niemann-Pick de type C, comme annoncé récemment.. »

À propos de la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF)

La Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) est la plus grande organisation à but non lucratif au monde dédiée au financement de la recherche pour traiter et guérir la maladie juvénile de Batten (CLN3). Depuis sa création en 2008, plus de 35 millions de dollars ont été investis dans la recherche grâce à des dons, du cofinancement et des partenariats stratégiques. BBDF est le fer de lance d’une stratégie unique et cohérente, intégrant des ressources scientifiques indépendantes et une collaboration avec des organisations associées pour mener des recherches sur la maladie juvénile de Batten. Les travaux sponsorisés par BBDF ont permis dans un premier temps de découvrir les mécanismes de la maladie. Aujourd’hui, un remède est en vue. Des recherches financées par le BBDF ont découvert un médicament, Batten-1, qui ralentit la progression de la maladie dans des modèles de maladie de Batten. Plus d’informations sur www.beyondbatten.org.

À propos de Théranexus

Theranexus est une société biopharmaceutique innovante, issue du CEA et spécialisée dans le traitement des maladies neurologiques rares. La Société dispose d’une plateforme unique pour identifier et caractériser des candidats médicaments innovants dans le domaine des troubles neurologiques rares et d’un premier candidat médicament en développement clinique dans la maladie de Batten.

THERANEXUS est cotée sur le marché Euronext Growth à Paris (FR0013286259- ALTHX).

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