Il s’agit d’une avancée positive qui devrait être saluée comme un soulagement par les patients aux premiers stades de la maladie d’Alzheimer. L’Agence européenne des médicaments (EMA) a approuvé ce jeudi 14 novembre le Leqembi (lécanemab), un médicament très prometteur contre cette pathologie. Bonne nouvelle pour les patients et leurs proches.
Pourtant, le dossier était mal parti. Revenons un peu en arrière : en juillet dernier, l’EMA s’est opposée à la commercialisation en Europe de ce médicament considéré comme le premier relativement efficace chez les patients à un stade précoce de la maladie d’Alzheimer.
Fruit de 25 ans de recherche, Leqembi est plébiscité par la communauté scientifique car il « nettoie » les dépôts de protéine bêta-amyloïde, à l’origine de la formation de plaques amyloïdes. Dans un cerveau atteint d’Alzheimer, ces plaques s’agrègent autour des neurones et empêchent ceux-ci de fonctionner correctement.
Un médicament qui ralentit les symptômes de la maladie de près de 30 %
Leqembi agit en ralentissant les symptômes de la maladie (comme la perte de mémoire, la baisse du jugement, ou encore la capacité à s’orienter dans l’espace). Grâce à son action ciblée sur les dépôts amyloïdes, Leqembi parvient à « ralentir le déclin cognitif de 27 %», précise la Fondation Vaincre Alzheimer dans un communiqué.
Un risque d’hémorragie cérébrale chez certains patients
Compte tenu de ses effets, on comprend mieux pourquoi Leqembi est attendu par les patients et la communauté scientifique. Reste un inconvénient : ce médicament peut s’accompagner d’effets secondaires graves chez certains patients, provoquant chez certains des hémorragies cérébrales. C’est ce risque de complications qui a provoqué le refus de l’Agence européenne du médicament en juillet dernier.
Traitement réservé aux patients présentant un certain patrimoine génétique
Alors pourquoi ce revirement de la part de l’autorité sanitaire européenne ? Après réévaluation, l’EMA affirme que la balance bénéfice-risque penche davantage en faveur de l’efficacité du traitement, qui l’emporte sur les effets indésirables.
Cette autorisation de mise sur le marché reste toutefois soumise à conditions. Cela concerne d’abord les patients atteints d’Alzheimer à un stade précoce qui ne sont pas porteurs du gène de l’apolipoprotéine E4. Ce gène constitue un facteur de risque génétique important pour développer la maladie d’Alzheimer. “Cela va restreindre un peu le nombre de patients mais c’est un contrôle nécessaire car ce sont ces patients qui sont les plus exposés aux effets secondaires”, estime à Notre Temps le professeur Bruno Dubois, directeur de l’Institut de la mémoire et de la maladie d’Alzheimer (IM2A). à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière à Paris et membre de l’Académie nationale de médecine.
Leqembi : les conditions fixées par l’Agence européenne des médicaments
L’administration du traitement aux patients concernés doit être strictement encadrée, exige en outre l’Agence européenne des médicaments. La Fondation Vaincre Alzheimer détaille les recommandations de l’EMA dans un communiqué : « Le traitement sera disponible sous forme de solution. Les perfusions seront administrées par des professionnels de santé qualifiés, formés pour surveiller, reconnaître et gérer les réactions liées à la perfusion. Le traitement doit être instauré et supervisé par des médecins expérimentés dans le diagnostic et le traitement de la maladie d’Alzheimer, avec un accès rapide à l’imagerie par résonance magnétique (IRM).
Les patients feront l’objet d’un suivi médical rigoureux, ajoute le professeur Dubois, également co-fondateur de la Fondation de recherche Alzheimer. « Nous devrons surveiller de très près les patients, qui seront suivis par des IRM très régulières pour vérifier qu’il n’y a pas de contre-indications. Nous sommes conscients que nous entrons dans un système complexe mais les choses avancent » .
Une première étape avant l’évaluation de la Haute Autorité de Santé
Autre raison de ne pas se réjouir trop vite, cet avis positif de l’EMA ne signifie pas une disponibilité immédiate du Leqembi en France. « Ce succès marque une étape majeure, mais l’accès précoce en France reste à être validé par la Haute Autorité de Santé », relativise la Fondation Vaincre Alzheimer. “Leqembi ayant reçu un avis positif pour autorisation de mise sur le marché, le laboratoire pharmaceutique Eisai (à l’origine de la réévaluation de Leqembi) va désormais faire une demande d’accès anticipé auprès de la Haute Autorité de Santé (HAS)”, explique la Fondation.
Cette procédure permet de mettre le médicament à disposition des patients le plus tôt possible, lorsque ceux-ci se trouvent dans une impasse thérapeutique, ce qui est le cas dans la maladie d’Alzheimer. « La HAS évaluera alors le bénéfice clinique et les progrès apportés par le médicament et déterminera si le médicament doit être remboursé et à quel prix », précise encore le communiqué.
Enfin, le médicament doit obtenir l’agrément de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) pour être commercialisé en France et être accessible aux patients.
Un signal positif qui « ouvre la voie » à de nouveaux traitements
L’accord de l’Agence européenne des médicaments sur Leqembi constitue une victoire mitigée. Cette première étape envoie un signe encourageant à la communauté scientifique et médicale et augure de nouvelles perspectives, selon le professeur Bruno Dubois. « Nous ressentons une certaine satisfaction pour nos patients et pour notre statut de médecins et de chercheurs. Il est important de pouvoir travailler sur ce médicament, de voir ce qu’il apporte aux patients, de mieux comprendre ses indications, ses limites. C’est le début de quelque chose.
Le neurologue reste cependant prudent et tempère l’ampleur de l’accessibilité prochaine du Leqembi. « C’est un signal à la fois excitant et décevant. Enthousiasmant car cela ouvre la voie à de nouveaux traitements contre la maladie d’Alzheimer, mais aussi décevant car l’effet reste modeste.» Car le médecin juge bon de le souligner : Leqembi n’est pas un médicament miracle capable de guérir la maladie. « Nous disposons d’un traitement relativement efficace qui ralentit un peu l’évolution des symptômes. [en les retardant de six mois en moyenne]. Cet effet modéré ne bloque pas l’aggravation de la maladie mais assure que l’état du patient s’aggrave moins rapidement.
La lutte contre la maladie d’Alzheimer est donc encore loin d’être gagnée alors que près de 10 millions de nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année, selon l’Institut Pasteur.
Sources
Merci au professeur Bruno Dubois, directeur de l’Institut de la mémoire et de la maladie d’Alzheimer (IM2A) à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière à Paris et membre de l’Académie nationale de médecine, co-fondateur de la Fondation pour la recherche sur Alzheimer.
CP du 15 novembre 2024 de la Fondation Vaincre Alzheimer
https://www.pasteur.fr/fr/centre-medical/fiches-maladies/alzheimer-maladie
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