Des chercheurs japonais dirigés par l’Université d’Osaka ont récemment franchi une étape prometteuse dans le traitement d’une maladie oculaire grave appelée déficit en cellules souches limbiques (LSCD). Ce premier essai humain, basé sur une greffe de cellules souches pluripotentes induites (CSPi), a permis d’améliorer la vision des patients touchés par cette maladie invalidante. Cette avancée ouvre de nouvelles perspectives pour le traitement des troubles de la vision d’origine cornéenne.
Qu’est-ce que le déficit en cellules souches limbiques (LSCD) ?
DSCL est une pathologie du cornéela partie transparente à l’avant de l’œil, qui touche particulièrement le limbe qui se situe à son bord. Cette zone contient cellules souches limbiques qui jouent un rôle crucial dans la régénération de la cornée en produisant de nouvelles cellules pour maintenir la transparence de l’œil. Dans le cas du DSCL, ces cellules souches disparaissent, ce qui perturbe le renouvellement de la cornée. Cela conduit à un accumulation de tissu fibreux opaquerendant la vision floue ou provoquant une cécité totale dans les cas les plus graves.
Les traitements actuels et leurs limites
Options de traitement actuelles pour les patients atteints de DSCL sont limités. Les greffes de cellules souches limbiques, par exemple, consistent à prélever des cellules sur un œil sain du patient (si possible) ou sur un donneur. Cependant, ces interventions présentent plusieurs inconvénients. La greffe à partir d’un œil sain n’est pas toujours possible et celle provenant de donneurs peut conduire à un rejet, ce qui nécessite le recours à des traitements immunosuppresseurs à vie. De plus, ces greffons ne sont pas toujours durables et les risques d’échec sont élevés.
Face à ces limites, des chercheurs de l’Université d’Osaka ont exploré une alternative : l’utilisation de cellules souches pluripotentes induitesou iPSC. Ces cellules, obtenues par reprogrammation de cellules adultes (souvent celles de la peau), peuvent se transformer en plusieurs types de cellules spécialisées, dont celles qui composent la cornée.
Dans cette étude, les chercheurs ont cultivé des cellules épithéliales cornéennes à partir de CSPi pour remplacer les cellules déficientes dans la cornée de patients atteints de DSCL. Cette approche réduit non seulement le risque de rejet, puisqu’il n’est pas nécessaire de prélever des tissus dans l’œil du patient, mais elle garantit également une meilleure compatibilité immunologique.
Des premiers résultats encourageants
L’essai, le premier du genre, a impliqué quatre patients atteints de DSCL. Après avoir retiré le tissu fibreux des cornées affectées, les chercheurs ont greffé les cellules cultivées à partir des iPSC sur les cornées endommagées. La moitié des patients ont reçu un traitement immunosuppresseur léger à base de cyclosporine, tandis que l’autre moitié n’a reçu qu’un traitement de base aux corticostéroïdes.
Après deux ans de suivi, les résultats s’est montré prometteur : aucun effet secondaire grave n’a été observé et trois patients sur quatre ont constaté une amélioration significative de leur vision. Deux d’entre eux ont même vu leur pathologie évoluer vers des formes moins sévères. Cependant, un patient présentant des complications plus graves a initialement montré des signes d’amélioration avant de revenir au niveau de base. Ces résultats suggèrent que l’ajout d’un traitement immunosuppresseur léger pourrait jouer un rôle clé dans le succès de la transplantation.
Informations pour les patients et la recherche
Pour les patients atteints de DSCL, cette avancée représente une réelle amélioration de la qualité de vie et un espoir de retrouver une vision fonctionnelle. Au-delà de résultats encourageants, cette étude permet également d’entrevoir l’avenir de la médecine régénérative qui pourrait s’appliquer à d’autres maladies. Des chercheurs de l’Université d’Osaka prévoient de lancer une nouvelle étude à plus grande échelle pour confirmer ces résultats et étendre cette technique à une population plus large de patients.
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