Titouan nous dit de sa voix assez grave : « Avant le traitement, j’étais souvent malade. J’avais mal au ventre et j’étais essoufflé quand je courais. » À l’âge de 9 ans, il s’est toujours considéré comme un petit garçon comme les autres. «Je ne me suis jamais dit que j’étais malade. Je me suis dit, ça passera un jour. Maintenant, quand je joue, je n’ai plus mal au ventre et je suis beaucoup moins fatiguée. » Sa mère, Marjolaine, confirme : « On continue la kiné respiratoire chaque semaine mais ça va beaucoup mieux. Dès le premier mois de prise de Kaftrio, nous avons constaté un réel changement. »
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Un médicament révolutionnaire
Kaftrio, un médicament issu de la recherche génétique, a révolutionné le traitement des patients atteints de mucoviscidose. Pour le Professeur Stéphanie Bui, pneumologue pédiatre et responsable du CRCM de Bordeaux, « C’est un véritable changement de paradigme dans la prise en charge, le pronostic et l’évolution des patients. Ce médicament fluidifie les sécrétions qui attaquent tous les organes, notamment digestifs, reproducteurs et respiratoires. L’état infectieux s’améliore considérablement. Instantanément, les patients le prennent, ils toussent, expectorent et sont libérés. En moins d’une semaine, le souffle revient et certains adolescents oublient même qu’ils sont malades ! »
“Certains bébés peuvent se sentir très mal immédiatement et finir par prendre plusieurs cures d’antibiotiques”
Initialement, Kaftrio, développé par le laboratoire Vertex et mis sur le marché français en 2021, était réservé aux adultes porteurs de certaines mutations génétiques. Comme d’autres associations, Vaincre la mucoviscidose s’est mobilisée pour que tous les malades puissent en bénéficier. Première victoire avec l’Agence nationale de sécurité du médicament qui autorise en mai 2022 un « prescription compassionnelle » pour certains patients non éligibles. Deuxième victoire en septembre, lorsque la Haute autorité de santé s’est prononcée en faveur d’une prescription dès 2 ans.
Chaque jour compte
« Nous espérons, Le professeur Bui nous dit : pouvoir l’utiliser encore plus tôt pour arrêter la maladie. Certains bébés peuvent se sentir très mal immédiatement et se retrouver avec une série de cures d’antibiotiques. 15 à 20 % des patients ne bénéficient pas du traitement, car leur mutation génétique ne permet pas le mécanisme de réparation Kaftrio, qui aide les sécrétions à devenir moins visqueuses. » C’est pour cela qu’il faut lutter, dit Titouan : “Ceux qui ne peuvent pas avoir de médicaments, n’abandonnez pas !” » Le petit bonhomme a raison. Chaque jour compte car la mucoviscidose reste une maladie incurable et un traitement doit être suivi à vie. Mais aujourd’hui, l’espoir est revenu.
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