traitement à l’AMX0035, entre espoirs et désillusions

traitement à l’AMX0035, entre espoirs et désillusions
traitement à l’AMX0035, entre espoirs et désillusions

Le 10 octobre 2023, Arsla se félicitait de l’arrivée du traitement AMX0035 en France. « Nous pouvons annoncer aujourd’hui qu’à compter d’octobre 2023, les patients atteints de la maladie de Charcot pourront être éligibles au traitement par AMX0035 (Relyvrio aux USA, Albrioza au Canada) », l’association écrivait à l’époque pour la recherche sur la SLA dans un communiqué de presse. `

Maladie de Charcot et traitement AMX0035 : de quoi parle-t-on ?

La maladie de Charcot (qui est plutôt appelée Sclérose Latérale Amyotrophique ou SLA, dans le jargon médical) est une maladie neurologique grave qui touche les motoneurones disséminés dans le cortex cérébral et tout le long de la partie antérieure de la moelle épinière. Elle provoque une paralysie qui peut toucher toutes les parties du corps : les membres, le pharynx et les muscles respiratoires. L’expression initiale est variable et le diagnostic n’est posé qu’après 10 à 12 mois d’errance en moyenne.

Destiné à ralentir la progression de la maladie, le traitement à l’AMX0035 est produit par les laboratoires Amylyx Pharmaceuticals. Il associe 2 molécules (phénylbutitrate de sodium et ursodoxicoltaurine), chacune déjà utilisée dans d’autres indications que la SLA. « Le phénybutyrate de sodium est un inhibiteur de l’histone désacétylase destiné à réduire le mécanisme de « stress du réticulum endoplasmique (stress ER) » qui peut contribuer à la dégénérescence des motoneurones », précise Arsla. “L’ursodoxicoltaurine (TUDCA ou TURSO) réduirait le stress mitochondrial et permettrait aux cellules de produire l’énergie nécessaire à leur survie”, Elle ajoute.

Le traitement se présente sous forme de sachets individuels (contenant chacun 3 g de phénylbutyrate de sodium et 1 g d’ursodoxicoltaurine) à reconstituer dans 250 ml d’eau à température ambiante et à prendre par voie orale ou par sonde alimentaire dans l’heure qui suit la préparation. La dose recommandée est d’un sachet par jour pendant les trois premières semaines et d’un sachet deux fois par jour par la suite.

Maladie de Charcot et traitement AMX0035 : 48 semaines de tests négatifs

La maladie de Charcot ne disposant actuellement d’aucun traitement curatif, l’AMX0035 suscite de grands espoirs. Mais en mars dernier, ce fut la douche froide pour les patients et les médecins.

« Le laboratoire Amylyx a publié un communiqué le 8 mars 2024 indiquant que les résultats de l’étude de phase 3 PHOENIX (NCT05021536) pour la molécule AMX0035 (ou Relyvrio) proposée dans le traitement de la SLA sont négatifs », explique le professeur Claude Desnuelle, vice-président de l’Arsla. « Contrairement à ce qui a été observé dans l’étude de phase 2 CENTAUR (NCT03127514), le suivi du score de l’échelle fonctionnelle ALSFRS-R, principal critère d’efficacité évaluant la vitesse d’évolution de la maladie, ne se manifeste pas sur la cohorte de 630 patients étudiés après 48 semaines de traitement de réduction statistiquement significative pour le groupe traité par rapport au groupe placebo », se lamente-t-il. « Cette étude de phase 3 confirme néanmoins la bonne tolérance du médicament », précise-t-il.

« Au cours des 20 dernières années, plus de 50 molécules différentes ont été testées comme traitements contre la SLA. Dans près de 10 % des cas, les études de phase 2 se sont révélées positives avant que la phase 3 n’invalide les résultats. “, poursuit le spécialiste.

« Cette annonce coupe les espoirs qui avaient émergé sur un nouveau traitement utilisable dans la SLA, à tel point que la molécule a été commercialisée en Amérique du Nord et accessible en France depuis plusieurs mois de manière restreinte via une procédure d’accès compassionnel. “indique le professeur Claude Desnuelle. « Pour l’instant, aucun communiqué n’a été fait concernant l’avenir de ces accès. Des informations complémentaires devront être fournies par le laboratoire sur les analyses complètes de l’étude courant juin. A ce jour, en France, les conditions d’accès à la procédure dérogatoire restent inchangées », il finit.

 
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