extension du traitement d’ORKAMBI granules en pédiatrie et nouvelle posologie disponible

extension du traitement d’ORKAMBI granules en pédiatrie et nouvelle posologie disponible
extension du traitement d’ORKAMBI granules en pédiatrie et nouvelle posologie disponible

Résumé

Dans le traitement de la mucoviscidose chez l’enfant :

  • aux posologies 100 mg/125 mg et 150 mg/188 mg d’ORKAMBI granulés en sachet (lumacaftor et ivacaftor) bénéficient d’une extension de prise en charge (remboursement et agrément aux collectivités) dans le traitement de la mucoviscidose de l’enfant de 1 an à moins de 2 ans ans (homozygote pour la mutation F508del du gène CFTR) ;
  • un nouveau dosage d’ORKAMBI granulés en sachet à 75 mg/94 mg est mis à disposition pour traiter les enfants de 1 an à moins de 2 ans dont le poids est compris entre 7 et moins de 9 kg.

DDans le traitement de la mucoviscidose, les granulés ORKAMBI en sachet (lumacaftor, ivacaftor) sont désormais remboursables et autorisés chez l’enfant. À partir de 1 année moins de 2 années [1, 2] :

  • traitement de la mucoviscidose chez les patients âgé de 1 an an et plushomozygote pour la mutation F508del du gène CFTR (régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose)

Auparavant, les soins pédiatriques ne s’appliquaient qu’aux enfants âgés de 2 ans et plus.

L’extension de garde des enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans s’applique :

Évaluation médico-économique d’ORKAMBI chez l’enfant âgé de 1 à moins de 2 ans

L’AMM d’ORKAMBI granulés en sachet a été étendue aux enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans en juillet 2023.

Dans cette tranche d’âge, la Commission de la Transparence (CT) a attribué ORKAMBI granulés en sachets [3] :

  • un bénéfice médical significatif (SMR) ;
  • une légère amélioration du service médical rendu ((ASMR IV).

Le CT a pris en compte les données d’une étude de phase III non comparative (étude 122) similaire à celle examinée précédemment chez les enfants âgés de 2 à 5 ans. Dans cette étude, les paramètres pharmacocinétiques chez les enfants étaient similaires à ceux observés chez les adultes. (…) Comme chez les patients plus âgés, les données cliniques suggèrent une légère amélioration des paramètres cliniques évalués. Le profil de tolérance n’a mis en évidence aucun signal particulier par rapport au profil connu d’ORKAMBI »précise le CT.

La population cible (de 1 an à moins de 2 ans) en France est estimée à 67 patients.

ORKAMBI 75 mg/94 mg : une nouvelle posologie pour les enfants de moins de 9 kg

La disponibilité du nouveau dosage d’ORKAMBI granulés en sachet, le plus faible de la gamme, permet de traiter les enfants de 1 an à moins de 2 ans dont le poids est compris entre 7 et moins de 9 kg :

  • 1 sachet d’ORKAMBI 75 mg/94 mg matin et soir (à 12 heures d’intervalle).

Les posologies de 100 mg/125 mg et 150 mg/188 mg sont recommandées pour les enfants pesant plus de 9 kg (voir. Tableau de la monographie VIDAL).

Tableau – Recommandations posologiques chez les patients âgés de 1 an an et plus

Lors de l’instauration d’un traitement chez des patients traités par des inhibiteurs puissants du CYP3A ou en cas d’insuffisance hépatique sévère, la posologie doit être réduite.

Instructions pour l’administration des granulés ORKAMBI

Pour rappel, ORKAMBI granulés doit être pris avec des aliments contenant des matières grasses, immédiatement avant ou après un repas ou une collation contenant des matières grasses.

Le contenu de chaque sachet de granulés doit être entièrement mélangé avec une cuillère à café (5 ml) d’aliment semi-liquide ou de liquide à température ambiante ou inférieure, adapté à l’âge de l’enfant :

  • compotes de fruits;
  • purées de légumes;
  • yaourts aromatisés;
  • eau ;
  • lait, lait maternel, lait infantile;
  • jus de fruit.

La préparation obtenue est stable une heure ; il doit être ingéré dans son intégralité. Chaque sachet est à usage unique.

Identité administrative d’ORKAMBI 75 mg/94 mg

Liste I
Prescription hospitalière initiale semestrielle
Renouvellement sans restriction
Boîte de 56, CIP 3400930274101
Remboursable à 65% [1]
Prix ​​public TTC = 10 141,04 euros [4]
Agrément pour les collectivités [2]
Laboratoire pharmaceutique Vertex

 
For Latest Updates Follow us on Google News
 

PREV nouvelles techniques non invasives au HUB
NEXT la fortune du couple Rishi Sunak et Akshata Murty dépasse désormais celle du roi Charles III