C’est le médicament le plus cher au monde

Un nouveau médicament vient d’être autorisé aux Etats-Unis. C’est le médicament le plus cher au monde. Pour quelle maladie est-il développé ? Est-ce efficace ?

Une seule dose pour arrêter une maladie

Ce nouveau médicament a « le potentiel dearrêter ou ralentir la progression de ceci maladie infantile dévastateur avec un seul traitement », explique le Dr Bobby Gaspar. Il est co-fondateur de l’entreprise qui fabrique Lenmeldy, qui vient d’obtenir le lumière verte de la’Agence du Médicament Américain. Une dose unique de ce traitement est efficace mais a un coût. 4,25 millions de dollars par dose.

Seul traitement pour une maladie rare

Ce médicament est le seul traitement contre la leucodystrophie métachromatique (MDL), une maladie génétique héréditaire rare. « Nous ne pouvons pas dire pour le moment que cela [le bénéfice du médicament] durera toute une vie, mais ce que nous pouvons dire, c’est qu’il existe un effet durable à long terme», explique le Dr Bobby Gaspar.

15 à 20 enfants concernés en France

Leucodystrophie métachromatique affecte le cerveau et la moelle épinière dès la petite enfance. Les enfants mourir avant leur 7 ans. « Cette maladie touche 1 naissance sur 45 000 par an en France, ou en moyenne 15 à 20 casselon l’association Overcoming Lysosomal Diseases », rapporte le magazine je suis intéressé.

Pourquoi ce médicament est-il si cher ?

Selon nos confrères je suis intéresséLE coût si élevé de ce médicament n’est pas pas isolé. Autres médicaments innovants valant des millions. La raison ? “LE fabricants de thérapie génique (…) doit pouvoir récupérer le frais niveaux élevés de développement, de tests et fabrication de leurs produits« . En effet, la recherche, le développement et les essais cliniques prendre 15, 20 ou 30 ans. Ainsi, « les premiers patients traités par Lenmeldy ont été suivis pendant plus de 12 ans », précise le Dr Gaspar.

 
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